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米兰圣拉斐尔科学研究所罗塞利(Roselli)等报告,采用转基因方法,可以纠正重型β-地中海贫血患者骨髓造血干细胞的突变基因,并恢复其红细胞生成功能。相关论文发表于《欧洲分子生物学组织分子医学》[EMBO Mol Med 2010, 2(8): 315]杂志。
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