神经外科

南开大学自主研发抗脑胶质瘤药物获美药监局“孤儿药”认定

作者:佚名 来源:中国新闻网 日期:2017-11-23
导读

          记者 22 日从南开大学获悉,该校药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时 8 年攻关的编号为 ACT001 的抗脑胶质瘤药物,日前获得美国食品药品管理局 (FDA) 罕见病药物 (即:孤儿药) 的资格认定,成为中国少数几个获得该资格认定的药品之一,也是目前为止天津首个获美“孤儿药”认定的准药品。

关键字:  脑胶质瘤 

        记者 22 日从南开大学获悉,该校药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时 8 年攻关的编号为 ACT001 的抗脑胶质瘤药物,日前获得美国食品药品管理局 (FDA) 罕见病药物 (即:孤儿药) 的资格认定,成为中国少数几个获得该资格认定的药品之一,也是目前为止天津首个获美“孤儿药”认定的准药品。

        “孤儿药”(Orphan Drug Disignation) 是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。美国食品药品管理局对“孤儿药”的认定,意味着该药物在美国将享受评审、临床试验、市场投入等环节享受特殊支持。

        据陈悦教授团队工作人员介绍,该团队于今年 9 月下旬向美国食品药品管理局提交了“孤儿药”认定的申请。申请内容包括了 ACT001 在澳大利亚临床 1 期的试验结果。团队预期将于申请提交后的 90 天内收到 FDA 的批复。事实上,只用不到 2 个月的时间就获得 FDA 的批准。

        FDA 官方网站的公开信息显示,ACT001“孤儿药”认定申请的批准日期为 11 月 8 日,药品适应症为“Glioblastoma Multiforme”,即多形性胶质母细胞瘤,占胶质母细胞瘤的绝大多数。网站显示认定状态成为“Designated”,即已认定。

        ACT001 提前获得 FDA 的“孤儿药”资格认定,意味着 ACT001 在美国的临床申报与试验,将获得 FDA 一揽子的优惠政策,包括快速评审通道、临床试验周期缩短等等。如果该药物未来能够成功上市,还将在美国享受税收减免以及 7 年保护期等优惠政策。

        “FDA‘孤儿药’的认定,意味着 ACT001 的原创性得到了 FDA 的认可。”陈悦透露,目前他们还没有获得“孤儿药”用途的上市批准,这需要通过后续的临床试验及其相应的评审,才有望获得,预计明年启动澳大利亚与美国多形性胶质母细胞瘤的临床 2 期试验。

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