基础医学

PNAS:基因疗法有望治疗失明症状

作者:佚名 来源:生物探索 日期:2017-10-04
导读

          大部分永久性失明的症状产生都是由于视网膜中数一百万计的光感受体细胞(类似于数码相机的像素点)的缺失导致的。然而,视网膜中那些残余的、对光线敏感度不高的视觉神经细胞则处于正常状态。

关键字:  基因疗法 

        大部分永久性失明的症状产生都是由于视网膜中数一百万计的光感受体细胞(类似于数码相机的像素点)的缺失导致的。然而,视网膜中那些残余的、对光线敏感度不高的视觉神经细胞则处于正常状态。最近,来自牛津大学的Samantha de Silva等人通过病毒转染的方式在患有“视网膜色素变性(一类常见的导致青少年失明的原因)”的小鼠眼部残余的视神经细胞中表达光感蛋白(melanopsin),从而使得小鼠的视力得到了部分的恢复。

        研究者们对这些接受转基因治疗的小鼠进行了长达一年的观察,结果显示,小鼠的视力能够在较长的时间范围内维持正常水平(即小鼠能够对环境中的事物进行辨别)。这类表达有melanopsin的细胞则能够对光线产生反应,以及能够向大脑传送视觉信号。虽然此前牛津大学的研究者们已经通过向患者眼部移植电子视网膜进行治疗,但这种基因疗法显然更加简单。

        相关研究是由来自牛津大学眼科实验室的教授Robert MacLaren以及Mark Hankins领衔完成的。该文章的第一作者,Samantha de Silva称:“目前临床上有许多患有永久性失明的患者,这种基因疗法如果能够使得他们重见光明,那么将具有十分重要的意义。下一步我们计划开展相关的临床试验”。

        相关文章名为“Long-term restoration of visual function in end-stage retinal degeneration using subretinal human melanopsin gene therapy”,文章发表在最近一期的《PNAS》杂志上。(生物谷 Bioon.com)

        资讯出处:Gene therapy shows promise for reversing blindness

        原始出处:Samantha R. De Silva el al.,"Long-term restoration of visual function in end-stage retinal degeneration using subretinal human melanopsin gene therapy,"PNAS(2017). www.pnas.org/cgi/doi/10.1073/pnas.1701589114

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