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实验室中的科学家:人类胚胎编辑的大是大非

作者:vironia 来源:转化医学网 日期:2017-09-13
导读

         以可以传代下来的方式改变人类DNA的想法长期以来一直被认为是不安全的。人们不能不质疑,即便是最熟练的科学家也可能在实验过程中出现错误并创造出持续数代的新疾病。

        美国波特兰市的俄勒冈州健康科学大学Shoukhrat Mitalipov实验室数十年来一直专注于人类胚胎的遗传研究。

        今年夏天,Mitalipov和他的同事们宣布了人类胚胎DNA编辑的有效方法并对了这种人类胚胎基因编辑的安全性进行了一定阐述。

        Mitalipov和他的同事们认为他们的研究首次纠正了导致潜在致命心脏病发生的遗传变异,同时,他们也希望这一具有里程碑意义的研究能够进一步帮助成千上万的遗传病家庭预防同样的疾病出现在他们的后代身上。

        即便如此,人类胚胎基因编辑的反对者们仍然认为在人类胚胎中编辑DNA是不安全的。这种“不必要”的技术可以打开“设计婴儿”的大门,可能在某一天使遗传增强被认为是一种社会优势。

        Mitalipov团队通过将突变精子和DNA编辑系统同时注入卵细胞中来完成受精卵的基因编辑。在此之前,在人类胚胎中的DNA编辑往往因为准确性过低而难以成功,在胚胎DNA的其他地方产生错误编辑反而会增加胚胎治病突变的风险。当CRISPR切断缺陷基因时,胚胎的自我修复功能会重新将失去缺陷基因的基因组连接完好。

        尽管可能还要十年或更久的时间才能将这种强大的技术用于临床,但Mitalipov坚持认为这一技术肯定可以消除许多困扰着无数家庭几代人的遗传疾病

        “有大约10,000种不同的突变导致了许多不同病症和疾病的产生,诸如亨廷顿舞蹈病,囊性纤维化甚至是阿尔茨海默氏症和乳腺癌等疾病的发生均与特定的遗传缺陷密切相关。”Mitalipov表示。

        即使对自己的工作充满信心,大量质疑声中的Mitalipov仍然表示他的工作需要被更多实验室所重复。

        以可以传代下来的方式改变人类DNA的想法长期以来一直被认为是不安全的。人们不能不质疑,即便是最熟练的科学家也可能在实验过程中出现错误并创造出持续数代的新疾病

        一些批评家甚至表示人类基因组编辑有悖于自然。他们担心这种技术会导致父母挑选孩子的特质。虽然目前这种事情在技术上还是不可行的,但批评者认为这项技术正在迅速地朝着这种可能性发展。

        Mitalipov和他的同事们同样承受着来自不同层面的恐惧感,他们对与人类胚胎基因编辑技术的严格监管表示十分认同,但他们仍然认为,人类对于未来可能性的恐惧不应该阻止对于技术的研究。

        “我不认为我们是在捉弄上帝,”Mitalipov说。“我们有足够的智慧去了解疾病,消除痛苦,这就是我认为正确的事情。”

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