血液

血友病治疗革命性突破,基因治疗为血友病患者带来生活的希望!

作者:佚名 来源:来宝网 日期:2016-12-08
导读

         2016年12月6日(HealthDay新闻) - 初步研究表明单剂量的实验性基因治疗可能有助于血友病B的患者。

关键字:  血友病 

        2016年12月6日(HealthDay新闻) - 初步研究表明单剂量的实验性基因治疗可能有助于血友病B的患者。

        如国家血友病基金会所解释的,血友病B是一种遗传疾病,患者缺乏称为因子IX的血液凝固所需的蛋白质,或者它们产生的因子IX的类型是有缺陷的。

        该基金会说,这种情况可能导致出血过多,每5000例出生就有一例出现这种情况。

        但研究人员说,他们从来没有见过一个医学治疗增加因子IX到达过新试验中看到的水平。根据研究结果,获得基因治疗的患者能够停止输注凝血因子。

        主要研究者费城儿童医院的血液学家Lindsey George博士解释说:“我们在这项试验中的目标是评估基因治疗产品的安全性,其次,确定我们是否可以达到可以减少患者出血病例的IX因子水平”。

        “这些患者有严重或中等水平的血友病,基线凝血因子水平小于或等于健康人水平的2%,”乔治在医院新闻稿中补充说。

        “在目前的治疗中,血友病患者每周给予静脉注射因子IX剂量多达几次,”George解释说, “虽然一般情况下有效,但由于因素水平波动,患者可能遭受痛苦;当凝血因子水平下降时,使关节出血失效。这种方案需要对日常活动进行大量规划”。

        在组合的1期/ 2期试验中,研究人员对18岁至52岁的9名成年血友病B患者给予单剂量的基因治疗。

        根据乔治的团队报告,患者的凝血因子水平升高到约30,这被认为几乎是正常的。

        “在这些新的水平,血友病患者通常不需要用因子[IX]进行自我治疗以避免出血事件,”她说。 “这代表了他们生活质量可以发生潜在的巨大改善,以及我们对治疗血友病的看法的转变”。

        两名患者的免疫系统对治疗有反应,但这并没有造成安全方面忧虑,科学家说。

        下一步是进行另一个试验,他们补充说。

        费城儿童医院与一家从医院剥离的基因治疗公司有经济利益。该研究的资深作者以前是医院的研究员,现在是公司的总裁和首席科学官。

        试验结果在圣地亚哥美国血液学会年会上展示。在会议上发表的研究目前应被视为初步的探索,直到它出现在同行评议的医学期刊中。

        http://health.usnews.com/health-care/articles/2016-12-06/gene-therapy-offers-hope-to-some-hemophilia-patients

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