美国Fred Hutchinson癌症研究中心Mclaughlin等采用大剂量免疫抑制疗法(HDIT)和CD34分选自体造血干细胞移植(HCT),对34例弥漫型表皮系统性硬化症(SS)患者进行治疗。HDIT方案包括800 cGy全身照射(肺屏蔽)、环磷酰胺和马抗胸腺细胞球蛋白。HCT后9天及11天,中性粒细胞和血小板分别恢复正常。在可评价患者中,17例(63%)中位持续有效期为4年。最终评价时,患者皮肤和总体功能均显著改善。组织活检证实,皮肤纤维化比基线期显著减轻(P<0.001)。患者5年估计无进展生存率为64%。[Blood 2007, 110(4): 1388]
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