英国Leeds总医院Peter等正在进行的一项多中心Ⅲ期临床试验表明,对于阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)患者,长期接受补体抑制剂eculizumab治疗可显著减少血栓栓塞的发生。(Blood 2007,110:4123)
溶血是PNH的主要临床特征,可导致贫血、严重疲乏、疼痛以及血栓栓塞。较早的研究显示,eculizumab治疗可减少溶血,减轻贫血及疲乏。血栓栓塞是PNH患者的首位死因,Peter等进行的研究旨在评估eculizumab长期治疗对血栓的预防作用。
研究共纳入187例患者,分别来自三项独立的临床试验:12周开放标签的Ⅱ期初步试验;26周双盲、安慰剂对照的Ⅲ期试验;52周开放标签的Ⅲ期试验。
结果显示,在三项试验中,eculizumab治疗均可迅速且一贯地减少病人溶血至接近正常水平,三项试验eculizumab治疗组血栓栓塞发生率均降低,总的血栓栓塞事件从7.37次/100人-年降至1.07次/100人-年(P<0.001)。
研究者还注意到,在给予eculizumab治疗后,抗血栓药(如华法林)不能降低血栓栓塞危险。研究者警告说,PNH患者接受抗凝治疗存在危险,特别是当患者血小板减少时,研究者曾见过两例华法林导致颅内出血病例,其中1例因此死亡。当PNH患者开始eculizumab治疗后,是否可以减少或停用抗凝剂值得进一步研究。
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