美国得克萨斯大学Anderson癌症中心研究人员近日完成的一项研究显示,基因疗法没有毒性,可以使小鼠胰腺癌病灶缩小或者消失,可抑制肿瘤转移并延长生存期。(Cancer Cell 2007, 12: 52)
研究者以VP16-GAL4-WPRE整合系统性增强子(VISA)这种多能表达载体,以及基于胆囊收缩素A型受体(CCKAR)基因的胰腺癌特异性启动子VISA(CCKAR-VISA)为基础,建立了胰腺癌的体内转基因表达系统,目标是促进BikDD基因的表达,后者是CCKAR-VISA所驱使的一种强力促细胞凋亡基因。
结果显示,没有接受治疗的对照组小鼠均在40天内死亡,仅给予BikDD突变基因治疗的所有小鼠均在90天内死亡,与对照组有显著差异。而接受VISA系统加BikDD突变基因治疗的小鼠,至少存活了14个月,没有肿瘤转移和复发的征象。另外,VISA-BikDD没有引发任何急性的系统毒性或急性胰腺炎。
该研究提示,VISA系统能够促进BikDD基因的表达,两者结合起来对小鼠胰腺癌有明显的抗肿瘤作用,并能延长生存期,且没有毒性,但仍需要在临床研究中进一步确定这一疗法的效果。
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